Innovazione terapeutica, qualità di vita e organizzazione dei percorsi assistenziali sono stati al centro del confronto dedicato alla Regione Campania nell’ambito del progetto “Leucemia mieloide cronica: 25 anni di progressi e uno sguardo al futuro”, realizzato con il contributo non condizionante di Novartis. La tavola rotonda ha riunito Istituzioni, clinici e rappresentanti dei pazienti per approfondire le priorità legate alla gestione di lungo periodo della Leucemia Mieloide Cronica (LMC) nel contesto regionale.
L’incontro si inserisce nella fase regionale dell’iniziativa, successiva al percorso nazionale che ha portato alla redazione di un Alliance Paper, documento di visione e indirizzo per la gestione della LMC nei prossimi dieci anni. A partire dalle priorità emerse, il confronto in Campania ha approfondito l’accesso all’innovazione terapeutica, l’efficacia e la tollerabilità dei trattamenti, il monitoraggio molecolare, la qualità di vita e l’organizzazione dei percorsi assistenziali.
Nel contesto regionale, la gestione della LMC si colloca nel quadro del Piano della Rete Ematologica Campana, che prevede un modello assistenziale articolato su più livelli e il coordinamento tra strutture ematologiche e onco-ematologiche, laboratori e servizi territoriali. Il confronto ha richiamato l’importanza di rendere i percorsi quanto più possibile omogenei, garantendo equità di accesso alle terapie e continuità della presa in carico.
Tra le priorità emerse, particolare attenzione è stata dedicata al rafforzamento dell’integrazione tra centri specialistici e territorio, considerata essenziale per garantire continuità nella gestione di lungo periodo della LMC. È stata evidenziata la necessità di sviluppare percorsi condivisi, strumenti di raccordo tra i diversi livelli dell’assistenza e iniziative formative per i professionisti territoriali, così da facilitare l’orientamento del paziente verso i centri specialistici, rendere più tempestivo l’accesso alla presa in carico e assicurare continuità nei controlli e nel follow-up.
Loredana Raia, Presidente della Commissione Sanità e Sicurezza Sociale del Consiglio Regionale della Campania, impossibilitata a prendere parte ai lavori per un sopraggiunto impegno istituzionale, nel suo messaggio indirizzato ai partecipanti al tavolo di confronto ha sottolineato:
“L’esperienza della Leucemia Mieloide Cronica rappresenta uno dei più grandi successi della medicina moderna. L’introduzione degli inibitori della tirosin-chinasi ha rivoluzionato la prognosi di questa patologia, trasformandola in una condizione cronica gestibile nel tempo. Oggi la sfida è garantire risposte molecolari profonde e durature, la possibilità di una remissione libera da trattamento e, soprattutto, un’elevata qualità di vita delle persone. Come Regione Campania, il nostro impegno si colloca all’interno del Piano della Rete Ematologica Campana, con l’obiettivo di garantire un accesso equo e tempestivo all’innovazione terapeutica, rafforzare la continuità assistenziale e valorizzare l’ascolto dei bisogni dei pazienti”.
Andrea Volpe, consigliere regionale della Campania, ha dichiarato: “In Campania abbiamo strutture e competenze di grande valore. L’avvio della Rete Ematologica Campana rappresenta un passo avanti importante, sul quale c’è ancora molto lavoro da fare. Per le Istituzioni è fondamentale ascoltare il punto di vista dei professionisti e dei pazienti, perché questo permette di comprendere dove sia necessario intervenire con proposte di policy e dove la politica sanitaria possa fornire un supporto concreto. Dobbiamo lavorare per ridurre le difficoltà di accesso e rendere la presa in carico più semplice e continua, evitando che il paziente si disperda nel percorso”.
L’evoluzione delle possibilità terapeutiche, a venticinque anni dall’introduzione degli inibitori delle tirosin-chinasi, ha profondamente modificato la presa in carico della Lmc.
Il raggiungimento di risposte molecolari profonde e durature, una migliore qualità di vita e, nei pazienti eleggibili, la possibilità di accedere alla remissione libera da trattamento rappresentano oggi obiettivi rilevanti. L’aumento della sopravvivenza determina inoltre una crescita del numero di persone che convivono a lungo con la patologia, rendendo sempre più centrale la capacità del sistema sanitario di garantire una presa in carico continuativa, appropriata e sostenibile nel tempo.
“Con le terapie oggi disponibili l’aspettativa di vita dei pazienti con leucemia mieloide cronica può avvicinarsi a quella delle persone che non hanno la patologia.
Questo risultato ci pone però di fronte a una nuova esigenza, quella di accompagnare in maniera appropriata un numero crescente di pazienti per molti anni”, ha spiegato Fabrizio Pane, Direttore della U.O.C. Ematologia - AOU Federico II Napoli. “L’accesso alle terapie deve avvenire all’interno di una gestione specialistica e con percorsi chiari e trasparenti. La terapia controlla efficacemente la patologia, ma deve essere seguita nel tempo considerando anche gli effetti collaterali a breve, medio e lungo termine. Anche quando il paziente raggiunge una remissione tale da poter interrompere il trattamento, resta fondamentale garantire un monitoraggio appropriato e una continuità della presa in carico”.
La gestione cronica della Lmc richiede di considerare efficacia, tollerabilità, aderenza e caratteristiche individuali del paziente. Trattamenti sempre più efficaci e meglio tollerati consentono oggi di trattare anche persone anziane o con comorbidità, attraverso una scelta terapeutica calibrata sul profilo clinico. Il monitoraggio molecolare resta essenziale per valutare la risposta e orientare le decisioni cliniche.
Nel corso della Tavola Rotonda è stato inoltre evidenziato il valore della comunicazione tra professionisti sanitari e pazienti. In una patologia caratterizzata da un percorso assistenziale di lungo periodo, la possibilità di dedicare tempo all'ascolto, alla spiegazione dei risultati clinici e alla condivisione delle decisioni terapeutiche rappresenta un elemento rilevante per favorire l'aderenza ai trattamenti e una gestione consapevole della patologia.
“L’efficacia dei trattamenti e il progressivo miglioramento della loro tollerabilità hanno ampliato in maniera importante la platea dei pazienti che possono essere trattati, anche in presenza di età avanzata o comorbidità. La scelta della terapia e del dosaggio più appropriato diventa quindi fondamentale per accompagnare il paziente nel lungo periodo”, ha sottolineato Mario Annunziata, direttore Uoc Ematologia Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Antonio Cardarelli. “In una patologia cronica come la LMC è altrettanto importante il rapporto con il paziente, in quanto una comunicazione chiara e continuativa contribuisce all’aderenza alla terapia e quindi alla risposta nel lungo periodo”.
Particolare attenzione è stata dedicata all’esperienza quotidiana delle persone con Lmc. Una patologia che può accompagnare il paziente per molti anni richiede percorsi accessibili, continuità nei controlli e la possibilità di eseguire il monitoraggio molecolare nei tempi previsti. Le associazioni dei pazienti possono contribuire a far emergere criticità e bisogni incontrati durante il percorso di cura.
“Nella leucemia mieloide cronica parliamo di pazienti che necessitano di una presa in carico altamente specialistica e di controlli che devono essere eseguiti nei tempi appropriati. Il monitoraggio molecolare è fondamentale per valutare l’andamento della terapia e orientare le successive decisioni cliniche”, ha evidenziato Andrea Camera, Vicepresidente AIL Napoli “Bruno Rotoli”. “Dal confronto con i pazienti emergono anche difficoltà concrete nell’accesso ad alcuni passaggi del percorso. È importante che queste criticità vengano chiarite e affrontate insieme a clinici e Istituzioni, affinché aspetti organizzativi o procedurali non determinino ritardi nei controlli e nella continuità della presa in carico”.
La tavola rotonda ha quindi evidenziato per la Regione Campania l’importanza di consolidare un modello di presa in carico capace di integrare innovazione terapeutica, monitoraggio molecolare, appropriatezza delle scelte cliniche e qualità di vita. Il rafforzamento della Rete Ematologica Campana e la definizione di percorsi condivisi possono contribuire a garantire maggiore omogeneità nell’accesso e nella continuità assistenziale nel lungo periodo.