Moscati centro di eccellenza per la cura delle malattie rare del sangue. Con la guida del nuovo primario Antonio Maria Risitano, il reparto di Ematologia e Unità di Trapianto di Midollo Osseo dell’Azienda Moscati diventa centro di riferimento per la cura di alcune particolari malattie ematologiche.
Risitano per dieci anni è stato Responsabile e Direttore del Programma Trapianti di Midollo Osseo dell’Università “Federico II” di Napoli, dove è Professore di Ematologia, e ora ha portato ad Avellino i suoi studi e le sue ricerche su cure e terapie di malattie rare, come l’anemia aplastica e l’emoglobinuria parossistica notturna.
Il recente congresso internazionale dell’EBMT (Gruppo Europeo per i Trapianti di Midollo Osseo) è stato l’occasione per presentare i risultati delle più avanzate ricerche cliniche del settore. Lo studio condotto in sinergia con i professori Carlo Dufour del Gaslini di Genova e Régis Peffault de Latour del Saint-Louis Hospital di Parigi all’interno di un prezioso network internazionale, è stato premiato dall’EBMT con il 'Van Bekkum award': il premio più prestigioso che la Società Europea di Trapianto di Midollo Osseo attribuisce al miglior studio clinico dell’anno in ambito trapiantologico, selezionato tra oltre mille proposte da revisori indipendenti.
Dottore Risitano, il suo arrivo al Moscati coincide con un prestigioso riconoscimento internazionale...
Uno studio che abbiamo condotto tra i tre poli di ricerca per approdare a un ambizioso obiettivo. Lo studio dimostra che l’uso di un farmaco denominato Eltrombopag, aggiunto all’immunosoppressione classica, migliora nettamente, fino al 70%, la risposta complessiva dei pazienti affetti da anemia aplastica grave.
Di cosa si tratta?
Di una rara malattia autoimmune del midollo osseo, nella quale il sistema immunitario “attacca” il midollo osseo impedendogli di funzionare normalmente. La terapia per questa malattia è basata sul trapianto di midollo osseo, o in alternativa sull’utilizzo di farmaci immunosoppressori. In questo studio che è durato sei anni abbiamo trattato oltre 200 pazienti di 29 Centri Ematologici distribuiti in 6 diverse nazioni europee, confrontando la terapia standard, con una innovativa.
Dottore, quale è stata la particolarità di questo studio?
In pratica, l’aggiunta ai due farmaci immunosoppressori di un terzo farmaco (l’eltrombopag, che stimola il modollo osseo ha permesso di aumentare la percentuale di pazienti che rispondono alla terapia, migliorandone la sopravvivenza.
Dove è partito questo studio?
L’idea nasce dalle prime osservazioni del National Institutes of Health di Bethesda, presso il quale sia io che il collega Peffault de Latour abbiamo lavorato. Nel 2015 abbiamo deciso di sperimentare questa cura in Europa, con una ricerca clinica indipendente condotta dall’EBMT (la società scientifica Europea dei Trapianti di Midollo), in collaborazione con le ditte farmaceutiche.
Quest’anno il congresso internazionale dell’EBMT si è svolto in modo virtuale.
E’ uno dei risultati della pandemia. Abbiamo svolto il congresso a fine agosto da remoto. Il Covid ha modificato tutti i nostri comportamenti, correndo il rischio che a pagare il prezzo più alto del lockdown fossero gli anziani e i malati più fragili, anche quelli che ricevono cure ematologiche. Ma il Covid non ci ha fermati e siamo riusciti, tra mille sacrifici, a portare avanti sia le terapie che le ricerche con risultati positivi. Lo studio premiato non è stato l’unico condotto per le malattie rare ematologiche, visto che col Prof. Peffault de Latour abbiamo presentato i dati anche di un’altra importante ricerca.
Una ricerca su che cosa?
Uno studio sull’emoglobinurina parossistica notturna, un’altra rara malattia ematologica caratterizzata dalla rottura spontanea dei globuli rossi, con conseguente anemia e necessità di trasfusioni. Abbiamo effettuato una sperimentazione chimica di un farmaco che anni fa avevo testato in laboratorio, l’LNP023, con la speranza che producesse risultati migliori della terapia attuale. L’utilizzo di questo farmaco si è tradotto in un significativo aumento deilivelli di emoglobina, garantendo ai di non dover più effettuare trasfusioni. Stiamo parlando di una delle molecole più promettenti, analizzate anche per la cura del Covid, che ha dimostrato ottimi livelli di interazione proprio sulla tempesta infiammatoria che viene scatenata dal nuovo Coronavirus.
Adesso Avellino può essere un punto di riferimento per i malati?
L’Ospedale Moscati di Avellino è da decenni punto di riferimento per i pazienti ematologici. Certo, ora diventa ancora più all’avanguardia perché sarà più semplice l’accesso anche alle più promettenti cure sperimentali, che non sono disponibili in tutti i Centri Ematologici. Questo rappresenta un grande risultato per i pazienti ematologici che possono giovarsi di cure particolari, con trapianto di midollo o con altre terapie innovative: credo che sia un grande risultato per la sanità pubblica, per evitare lunghi e costosi viaggi della speranza fuori regione e lontano da casa.
Dottore, la cura delle malattie rare sembra essere passata in secondo piano rispetto alla pandemia…
Non è così. I ricercatori, certo tra sforzi ancora maggiori, stanno lavorando senza risparmiarsi per curare le tante malattie rare che affliggono milioni di persone al mondo. Ora, ai tempi della pandemia, come medico non posso non lasciare un accorato appello a tutti affinché si rispettino le regole anticontagio: non dobbiamo consentire al virus di circolare.
